الترومبوپگ یک آگونیست خوراکی گیرنده ترومبوپویتین است که با تحریک تولید مگاکاریوسیت‌ها در مغز استخوان، باعث افزایش تعداد پلاکت‌ها می‌شود. این دارو در درمان اختلالات خونی که با کاهش شدید پلاکت مشخص می‌شوند، نقش کلیدی دارد.
۱. موارد مصرف تأیید شده۱.۱. کاهش پلاکت در پورپورای کاهش پلاکت با علت نامشخص مزمن
الترومبوپگ برای درمان کاهش پلاکت در بیماران بزرگسال و کودکان یک سال و بالاتر با پورپورای کاهش پلاکت با علت نامشخص پایدار یا مزمن تأیید شده است
- نکته بالینی: استفاده از این دارو تنها در بیمارانی توصیه می‌شود که به درمان‌های خط اول مانند کورتیکواستروئیدها، ایمونوگلوبولین‌ها یا برداشتن طحال پاسخ کافی نداده‌اند. همچنین، این دارو باید صرفاً در بیمارانی به کار رود که به دلیل شدت کاهش پلاکت یا شرایط بالینی، در معرض خطر خونریزی قرار دارند
- هدف درمان: هدف از درمان با الترومبوپگ، کاهش خطر خونریزی است و نباید برای نرمال‌سازی کامل تعداد پلاکت‌ها استفاده شود. دوز دارو باید به گونه‌ای تنظیم شود که تعداد پلاکت‌ها به سطحی ایمن (معمولاً بالای ۵۰ هزار در میکرولیتر) برسد.
۱.۲. کاهش پلاکت مرتبط با هپاتیت سی مزمن
- این دارو برای درمان کاهش پلاکت در بیماران بزرگسال مبتلا به هپاتیت سی مزمن تأیید شده است تا امکان شروع و حفظ درمان ضد ویروسی مبتنی بر اینترفرون را فراهم کند.
- نکته بالینی: الترومبوپگ برای بیمارانی در نظر گرفته می‌شود که میزان کاهش پلاکت در آن‌ها مانع از شروع درمان اینترفرون شده یا توانایی حفظ دوز درمانی مورد نیاز را محدود می‌کند. با این کار، بیماران می‌توانند دوره کامل درمان ضدویروسی را تکمیل کنند.
۱.۳. کم‌خونی آپلاستیک شدید
الترومبوپگ برای درمان بیماران مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید تأیید شده است و کاربردهای متعددی در این زمینه دارد:
- درمان خط اول: در بیماران بزرگسال و کودکان دو سال و بالاتر، به صورت ترکیبی با درمان استاندارد سرکوب‌کننده ایمنی (مانند گلوبولین ضد تیموسیت و سیکلوسپورین) به عنوان درمان خط اول استفاده می‌شود. این کاربرد به دلیل توانایی دارو در تحریک سه‌گانه سلول‌های مغز استخوان (گلبول سفید، گلبول قرمز و پلاکت) بسیار حائز اهمیت است.
- بیماری مقاوم: برای درمان بیمارانی که به درمان قبلی سرکوب‌کننده ایمنی پاسخ کافی نداده‌اند نیز تجویز می‌شود. پاسخ مغز استخوان به دارو در این شرایط ممکن است به آهستگی، طی هفته‌ها یا ماه‌ها، رخ دهد.
۲. موارد مصرف خارج از برچسب پزشکان در شرایط خاص و بر اساس شواهد بالینی ممکن است الترومبوپگ را برای موارد زیر به صورت خارج از برچسب تجویز کنند:
۲.1. کاهش پلاکت در پیوند سلول‌های بنیادی و بیماری‌های لنفوپرولیفراتیو
- الترومبوپگ برای مدیریت کاهش پلاکت مقاوم که پس از پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز یا در بیماران مبتلا به بیماری‌های لنفوپرولیفراتیو (به ویژه در مواردی که به سایر روش‌های درمانی پاسخ نداده‌اند) رخ می‌دهد، در مطالعات بالینی بررسی شده و نتایج امیدوارکننده‌ای نشان داده است.
- نکته بالینی: در این شرایط بالینی پیچیده، هدف افزایش پلاکت برای پیشگیری از خونریزی‌های جدی است، به خصوص در زمان‌هایی که مغز استخوان به دلیل شیمی‌درمانی یا خود پیوند، سرکوب شده است.
۲.2. پورپورای کاهش پلاکت مرتبط با بیماری‌های خودایمنی
- برخی مطالعات کارآزمایی بالینی اولیه، اثربخشی الترومبوپگ را در درمان کاهش پلاکت مقاوم که بخشی از بیماری‌های خودایمنی مانند لوپوس اریتماتوز سیستمیک است، نشان داده‌اند.
- نکته بالینی: در این موارد، الترومبوپگ به عنوان یک عامل حفظ‌کننده استروئید عمل می‌کند تا با افزایش تعداد پلاکت، نیاز به دوزهای بالای کورتیکواستروئید که عوارض جانبی قابل توجهی دارند، کاهش یابد.
- احتیاط مهم: در تمام موارد مصرف، به خصوص موارد خارج از برچسب، پزشک باید به دقت بیمار را از نظر خطر تشکیل لخته خون (ترومبوز) پایش کند، زیرا افزایش بیش از حد پلاکت، حتی تا سطوح ایمن، می‌تواند این خطر را افزایش دهد.
