قرص دیترین 100 میلی گرم - ساپروپترین

کاهش سطح فنیل آلانین در بیماران مبتلا به فنیل کتونوری پاسخ دهنده به کوفاکتور

• توضیح بالینی برای پزشک: این دارو برای کاهش سطح اسید آمینه فنیل آلانین در خون بیماران بزرگسال و اطفال مبتلا به هیپرفنیل آلانینمی ناشی از بیماری فنیل کتونوری که به این کوفاکتور پاسخ مثبت می دهند تایید شده است. این داروی ساختگی به عنوان کوفاکتور برای آنزیم فنیل آلانین هیدروکسیلاز عمل کرده و با فعال سازی مجدد آنزیم جهش یافته، تبدیل فنیل آلانین به تیروزین را تسهیل می کند. نکته مهم بالینی این است که مصرف این دارو باید حتما همراه با رژیم غذایی محدود از فنیل آلانین باشد و همه بیماران مبتلا به فنیل کتونوری به این دارو پاسخ نمی دهند. پزشک باید پیش از شروع درمان دائمی، یک دوره آزمایشی ارزیابی پاسخ دهی به مدت یک تا چهار هفته انجام دهد. در صورت کاهش حداقل سی درصدی در سطح فنیل آلانین خون، بیمار به عنوان پاسخ دهنده شناخته شده و درمان ادامه می یابد.

درمان هیپرفنیل آلانینمی ناشی از کمبود مادرزادی تتراهیدروبیپترین

• توضیح بالینی برای پزشک: این دارو برای درمان اختلالات متابولیک مادرزادی که منجر به نقص در سنتز یا بازسازی کوفاکتور تتراهیدروبیپترین می شوند تایید شده است. در این بیماران، نقص در آنزیم های بیوسنتز موجب اختلال شدید در کنترل سطح فنیل آلانین خون و سنتز ناقل های عصبی می گردد. تجویز این دارو سطح اسید آمینه را در خون اصلاح می کند. با این حال، به دلیل عدم عبور کامل دارو از سد خونی مغزی در دوزهای پایین، ممکن است بیمار همچنان برای جبران نقص ناقل های عصبی به درمان های تکمیلی همراه نیازمند باشد.

بهبود اختلال عملکرد لایه داخلی عروق در بیماری های قلبی و عروقی

• توضیح بالینی برای پزشک: در برخی کارآزمایی های بالینی، از این دارو به صورت خارج برچسب برای بهبود عملکرد سلول های پوششی عروق در بیماران مبتلا به فشار خون بالا، دیابت و بیماری های عروق کرونر استفاده شده است. داروی ساپروپترین با جلوگیری از اختلال در کارکرد آنزیم نیتریک اکساید سنتاز عروقی، موجب افزایش تولید نیتریک اکساید و کاهش استرس اکسیداتیو در جدار عروق می گردد. این اثر فارماکولوژیک می تواند به اتساع بهتر عروق و کاهش مقاومت عروقی کمک کند.

کاهش علائم در اختلالات طیف اوتیسم

• توضیح بالینی برای پزشک: برخی بررسی های بالینی نشان داده اند که استفاده خارج برچسب از این دارو در گروهی از کودکان مبتلا به اختلالات طیف اوتیسم می تواند موجب بهبود ارتباطات کلامی، تعاملات اجتماعی و کاهش رفتارهای کلیشه ای شود. مکانیسم بالینی پیشنهادی برای این اثر، افزایش سنتز ناقل های عصبی مانند دوپامین و سروتونین در سیستم عصبی مرکزی از طریق تامین کوفاکتور آنزیمی هیدروکسیلازها است.

کاهش بحران های انسدادی عروق در بیماری سلول داسی شکل

• توضیح بالینی برای پزشک: در بیماری سلول داسی شکل، کاهش زیست دسترس پذیری نیتریک اکساید موجب چسبندگی گلبول های قرمز و انسداد مویرگی می شود. استفاده از این دارو به صورت خارج برچسب با هدف بهبود تولید نیتریک اکساید عروقی، کاهش چسبندگی سلولی و کاهش دوره‌های درد ناشی از انسداد عروقی در برخی ارزیابی های بالینی مورد مطالعه قرار گرفته است.