۱. موارد مصرف تأیید شدهکاربرد اصلی و تأیید شده سیستامین در درمان یک اختلال متابولیک نادر و شدید است:
الف. سیستینوزیس نفروپاتیک
- توضیحات کاربردی بالینی: سیستینوزیس نفروپاتیک یک اختلال ذخیرهای نادر اتوزومال مغلوب است که به دلیل نقص در انتقال سیستین از لیزوزومها، منجر به تجمع کریستالهای سیستین در ارگانهای مختلف بدن، بهویژه کلیهها و قرنیه، میشود. تجمع سیستین در کلیهها باعث سندرم فانکونی و نهایتاً نارسایی کلیوی مرحله نهایی میشود.
- مزیت بالینی: سیستامین (به صورت خوراکی و موضعی) خط اول درمان برای سیستینوزیس است.
- سیستامین خوراکی: با کاهش غلظت سیستین آزاد در لیزوزومها، پیشرفت نارسایی کلیوی را کند میکند و رشد بیمار را بهبود میبخشد. مکانیسم آن شامل واکنش شیمیایی با سیستین و تشکیل یک دیسولفید محلول به نام سیستئامین-سیستئین است که از لیزوزوم خارج میشود.
- سیستامین قطره چشمی (موضعی): برای حل کردن کریستالهای سیستین انباشته شده در قرنیه استفاده میشود، که باعث بهبود دید و کاهش حساسیت به نور (فوتوفوبیا) میشود.
۲. موارد مصرف خارج از برچسبسترورلیکس ممکن است بر اساس مطالعات تحقیقاتی و مکانیسم عملکرد آن به عنوان یک ترکیب حاوی سولفیدریل، در شرایط دیگر نیز مورد بررسی قرار گیرد.
الف. بیماری هانتینگتون
- توضیحات کاربردی بالینی: بیماری هانتینگتون یک اختلال تحلیلبرنده عصبی است. برخی تحقیقات بر روی مدلهای حیوانی نشان دادهاند که سیستامین ممکن است از طریق مهار آنزیم ترانس گلوتامیناز بافتی (tTG)، که در فرآیند تجمع پروتئینهای غیرطبیعی در مغز نقش دارد، دارای اثرات محافظتکننده عصبی باشد.
- توجیه بالینی: اگرچه این کاربرد هنوز تحت تحقیقات است و به عنوان یک درمان استاندارد توصیه نمیشود، اما به دلیل نیاز مبرم به داروهای محافظتکننده عصبی، این مسیر تحقیقاتی مورد توجه قرار گرفته است.
ب. تلانژکتازی هموراژیک ارثی
- توضیحات کاربردی بالینی: تلانژکتازی هموراژیک ارثی، که به عنوان سندرم رندو-اوسلر-وبر نیز شناخته میشود، با ناهنجاریهای عروقی که منجر به خونریزیهای مکرر (بهویژه خون دماغ) و درگیری ارگانهای داخلی میشود، مشخص میگردد.
- توجیه بالینی: سیستامین از طریق تثبیت فاکتور رشد عروقی (VEGF) و فاکتور رشد تغییر شکلدهنده بتا (TGF-β) ممکن است به بهبود یکپارچگی عروقی در مدلهای بیماری کمک کند و در حال حاضر تحت آزمایشهای بالینی محدود برای کاهش خونریزی در این بیماران است.
ج. درماتیت آتوپیک (اگزما)
- توضیحات کاربردی بالینی: سیستامین به صورت موضعی ممکن است به دلیل خاصیت مهارکنندگی تیروزیناز و کاهش رادیکالهای آزاد، برای مدیریت برخی اختلالات رنگدانهای پوست یا التهابات موضعی مورد استفاده قرار گیرد.
- توجیه بالینی: این کاربرد به صورت تجربی و عمدتاً در برخی ترکیبات موضعی زیبایی یا دارویی برای مدیریت لکههای تیره پوست مورد بررسی قرار گرفته است.
