داروی گالسولفاز یک آنزیم جایگزین نوترکیب است که به طور اختصاصی برای مدیریت یکی از بیماریهای نادر متابولیک طراحی شده است. اطلاعات زیر بر اساس معتبرترین مراجع دارویی و دستورالعملهای بالینی بینالمللی جهت استفاده پزشکان متخصص تدوین شده است.
موارد مصرف تایید شدهدرمان موکوپلیساکاریدوز نوع شش
- گالسولفاز به طور رسمی برای درمان بیماران مبتلا به موکوپلیساکاریدوز نوع شش تایید شده است. هدف اصلی از تجویز این دارو، بهبود استقامت فیزیکی و ظرفیت حرکتی بیماران، به ویژه افزایش توانایی راه رفتن و بالا رفتن از پلهها است.
توضیحات کاربردی و بالینی برای پزشک: - دوز و نحوه تجویز: دوز استاندارد دارو 1 میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن بیمار است که باید به صورت انفوزیون وریدی یک بار در هفته تجویز شود.
- پیشدرمان و مدیریت واکنشها: به دلیل خطر بالای واکنشهای مرتبط با انفوزیون و آنافیلاکسی، تجویز پیشدارو شامل آنتیهیستامینها (با یا بدون داروهای تببر) حدود 30 تا 60 دقیقه قبل از شروع انفوزیون اکیدا توصیه میشود.
- تنظیم سرعت انفوزیون: حجم کل محلول باید در مدت زمان حداقل 4 ساعت تزریق شود. سرعت اولیه باید پایین باشد و در صورت تحمل بیمار، به تدریج افزایش یابد. در بیماران با وزن کمتر از 20 کیلوگرم، مدیریت دقیق حجم مایعات برای جلوگیری از بار اضافی مایعات حیاتی است.
- ملاحظات راههای هوایی: با توجه به اینکه بیماران مبتلا به این سندرم معمولا دچار درگیریهای شدید مجاری تنفسی و آپنه انسدادی خواب هستند، ارزیابی دقیق راه هوایی پیش از شروع درمان ضروری است. تجویز آنتیهیستامینها ممکن است خطر آپنه را افزایش دهد، لذا پایش مداوم تنفسی در طول انفوزیون الزامی است.
موارد مصرف خارج برچسببا توجه به ماهیت به شدت اختصاصی این دارو که منحصرا برای جبران نقص یک آنزیم خاص در بدن طراحی شده است، گالسولفاز به صورت عمومی هیچ مورد مصرف خارج برچسب تایید شده و رایجی ندارد.
توضیحات کاربردی و بالینی برای پزشک: - استفاده از این دارو برای سایر انواع اختلالات متابولیک مشابه فاقد اثربخشی است و ممنوع میباشد.
- در برخی مطالعات تحقیقاتی بسیار محدود و در سطح کارآزماییهای بالینی، تجویز داخل نخاعی این دارو برای کنترل و مدیریت فشردگی طناب نخاعی در بیماران مبتلا به همین سندرم خاص مورد ارزیابی قرار گرفته است. با این حال، این روش تزریق همچنان جنبه تحقیقاتی داشته و در پروتکلهای استاندارد درمانی و دستورالعملهای بالینی جایگاهی ندارد و نباید در خارج از محیطهای پژوهشی انجام شود.