موارد مصرف تایید شدهتنها مورد مصرف تایید شده این دارو، درمان بیماران مبتلا به
بیماری موکوپلی ساکاریدوز نوع چهار آ (معروف به سندرم مورکیو نوع آ) است. این دارو به عنوان درمان جایگزین آنزیم عمل میکند.
نکات بالینی و کاربردی برای پزشک در موارد مصرف تایید شده: - هدف درمان: هدف اصلی از تجویز این آنزیم نوترکیب، بهبود استقامت جسمانی، افزایش توانایی راه رفتن و بهبود عملکرد تنفسی در بیماران مبتلا به این نقص ژنتیکی نادر است.
- پروتکل تجویز: دوز استاندارد بالینی 2 میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن بیمار است که باید به صورت یک بار در هفته از طریق انفوزیون وریدی تجویز گردد.
- الزام پیشدارو: به دلیل خطر بالای واکنشهای شدید حین انفوزیون و آنافیلاکسی، پزشک موظف است 30 تا 60 دقیقه پیش از شروع تزریق، از داروهای پیشگیریکننده شامل آنتیهیستامینها (با یا بدون تببرها) استفاده کند.
- تجهیزات احیا: در زمان تجویز این دارو، تجهیزات کامل احیای قلبی ریوی و داروهای اورژانسی مدیریت آنافیلاکسی باید در دسترس تیم درمان باشد.
موارد مصرف خارج از برچسب - به دلیل ماهیت بسیار اختصاصی این دارو که یک آنزیم طراحی شده برای جبران دقیق کمبود یک آنزیم خاص (ان استیل گالاکتوزآمین شش سولفاتاز) در یک بیماری ژنتیکی بسیار نادر است، در حال حاضر هیچ مورد مصرف خارج از برچسب معتبر یا اثباتشدهای در منابع بالینی بینالمللی برای آن وجود ندارد.
- تجویز این دارو منحصرا به بیمارانی محدود میشود که تشخیص قطعی بالینی و ژنتیکی برای سندرم مورکیو نوع آ در آنها مسجل شده باشد و استفاده از آن برای سایر تیپهای موکوپلی ساکاریدوز یا اختلالات متابولیک دیگر فاقد توجیه علمی و بالینی است.