چیست و برای چه مواردی استفاده می شود؟

اطلاعات تخصصی

موارد مصرف

شکل دارویی 
محلول تزریقی 1mg/ml

موارد مصرف
درمان موکوپلی ساکاریدوز VI
موکوپلی ساکاریدوز VI: یک بیماری پیش رونده است که باعث می شود بسیاری از بافت ها و اندام ها بزرگ شوند، ملتهب یا زخمی شوند و در نهایت دچار آتروفی شده و از بین بروند. در این بیماری ناهنجاری های اسکلتی نیز شایع است. 
موکوپلی ساکاریدوز VI با درگیری پیش رونده اندام بافت همبند که ناشی از ذخیره مداوم سولفات درماتان در اسکلت، دریچه قلب، طحال، کبد، ریه و قرنیه است مشخص می شود. بررسی بافت های آسیب دیده وجود لیزوزوم های متورم را نشان می دهد. بیماران در بدو تولد سالم به نظر می رسند و در سال اول رشد سریعی دارند و به دنبال آن کاهش سرعت و کوتاهی قد در کودکی رخ می دهد. تشخیص معمولا دراوایل کودکی زمانی که ارگانمگالی، تیرگی قرنیه، زبان بزرگ، بیماری های تنفسی مکرر، اوتیت یا عفونت گوش میانی و سفتی مفاصل آشکار می شوند، انجام می شود. سایر علایم این بیماری عبارتند از کاهش شنوایی، عفونت های مزمن دستگاه تنفسی، آپنه خواب، فشار خون ریوی، هیدروسفالی، کوری با شروع سریع، نارسایی یا تنگی دریچه قلب. 

مکانیسم اثر

گلایکوزآمینوگلیکان ها یا GAG، که با نام موکوپلی ساکارید نیز شناخته می شوند، نقش کلیدی در ساختمان مولکولی و عملکرد غشا سلول دارند، GAG ها به عنوان بشی از گردش طبیعی خود در لیزوزوم توسط آنزیم ان استیل گالاکتوزامین-4-سولفاتاز تجزیه می شوند، نقص در این آنزیم ها منجر به بیماری های ذخیره سازی لیزوزومی مانند موکوپلی ساکاریدوز می شود. 
گالسولفاز یک آنزیم هیدرولیز کننده لیزوزومی  نوترکیب است که با جایگزینی آنزیم ان استیل گالاکتوزامین-4-سولفاتاز، اثر آن را در بدن تقلید می کند و از تجمع گلیکوزامینوگلیکان درماتان سولفات در بافت های مختلف جلوگیری می کند و می تواند منجر به بهبود راه رفتن در بیمار شود.

فارماکوکینتیک

جذب
حداکثر غلظت پلاسمایی: 0.8mcg/ml در هفته اول، 1.5mcg/ml در هفته 24
AUC: 2.3mcg.hr/ml در هفته اول، 4.3mcg.hr/ml در هفته 24
توزیع
حجم توزیع: 56-323ml/kg در هفته اول، 59-2799ml/kg در هفته 24
حذف
نیمه عمر: 9دقیقه در هفته اول و 26 دقیقه در هفته 24
کلیرانس: 4.7-10.5 ml/kg/min در هفته اول و 1.1-55.9ml/kg/min  در هفته 24

منع مصرف

هیچ منع مصرفی از طرف کمپانی تولید کننده قید نشده است.

عوارض جانبی

بالای 10%
درد شکمی، درد گوش، ورم ملتحمه، تنگی نفس، سخت شدن اندام ها، درد قفسه سینه، فارنژیت یا عفونت گلو، آرفلکسی، ادم صورت، گاستروانتریت یا عفونت دستگاه گوارش، HTN، افزایش کدورت قرنیه، ضعف، احتقان بینی، فتق ناف
سایر عوارض جانبی
برونکواسپاسم یا اسپاسم برونش ها، اریتم، تاکی کاردی، ترومبوسایتوپنی، تاکی پنه، سوکه شدن، سیانوز، هیپوکسی

هشدار ها

هشدار ها
-آنافیلاکسی و واکنش های شدید آلرژیک در طول انفوزیون و تا 24 ساعت بعد مشاهده شده است، برخی از این واکنش ها مانند آنافیلاکسی، شوک، دیسترس تنفسی، تنگی نفس، برونکواسپاسم، ادم حنجره و افت فشار خون می توانند کشنده باشند.
-بیمارانی که مستعد اضافه بار حجم مایع هستند، به عنوان مثال وزن کمتر از 20 کیلوگرم دارند، بیماری حاد تنفسی زمینه ای یا اختلال در عملکرد قلبی یا تنفسی دارند، باید با احتیاط مصرف شود، زیرا ممکن است منجر به CHF شود.
-واکنش های مربوط به نوع III ایمنی مانند گلومرولونفریت غشایی مشاهده شده است.
-به خاطر وجود احتمال واکنش های مربوط به تزریق، بیماران باید آنتی هیستامین ها را با یا بدون دارو های تب بر قبل از انفوزیوت دریافت کنند. واکنش های مربوط به تزریق ممکن است علیرغ مصرف پیش دارو نیز رخ دهند. در صورت بروز این واکنش ها و شدید بودن آن هاه لازم است سرعت انفوزیون کاهش یافته یا قطع شود و در مصرف مجدد احتیاط شود.
-آپنه خواب در بیماران مبتلا به MPS VI شایع است و پیش درمان آنتی هیستامین می تواند دوره های آپنه را افزایش دهد.
-فشرده سازی نخاع یا طناب گردنی SCC همراه با میلوپاتی از عارضه های شناخته شده و جدی MPS VI است. بروز SCC در بیماران MPS VI به خصوص بیمارانی که تحت درمان با گالسوفاز هستند، محتمل است، گزارش های مربوط به بعد از توزیع دارو در بازار مبنی بر شروع یا بد تز شدن SCC وجود دارد که نیاز به جراحی دارد.
-در بیمارانی که تب حاد یا بیماری تنفسی هستند می توان درمان را به تعویق انداخت.
هم زدن بیش از حد محلول قبل یا بعد از رقیق سازی می تواند گالسوفاز را دناتوره و  غیر فعال کند