موارد مصرف تایید شدهتنها مورد مصرف تایید شده توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و آژانس دارویی اروپا (EMA) برای پلریکسافور به شرح زیر است:
بسیج سلولهای بنیادی خونساز برای پیوند اتولوگ
- توضیحات بالینی و کاربردی: پلریکسافور در ترکیب با فاکتور محرک کلونی گرانولوسیت (G-CSF) برای بسیج سلولهای بنیادی خونساز به خون محیطی جهت جمعآوری (آفرزیس) و سپس پیوند اتولوگ در بیماران مبتلا به لنفوم غیرهوچکین و مولتیپل میلوما استفاده میشود.
- جایگاه بالینی: در پروتکلهای استاندارد، ابتدا بیمار برای چندین روز G-CSF دریافت میکند تا تولید و آزادسازی سلولهای بنیادی تحریک شود. با این حال، درصدی از بیماران، به ویژه آنهایی که سابقه درمانهای شیمیدرمانی گسترده یا پرتودرمانی به ناحیه لگن دارند، به G-CSF به تنهایی پاسخ مناسبی نمیدهند و به عنوان “بیماران با بسیج ضعیف” شناخته میشوند.
- نحوه عملکرد در عمل: پلریکسافور با مسدود کردن محور SDF-1α/CXCR4 که سلولهای بنیادی را در مغز استخوان “نگه میدارد”، باعث یک آزادسازی سریع و قابل توجه سلولهای بنیادی به خون محیطی میشود. تجویز آن حدود ۱۱ ساعت قبل از جلسه آفرزیس، در کنار G-CSF، به طور چشمگیری تعداد سلولهای بنیادی قابل برداشت (سلولهای CD34 مثبت) را افزایش میدهد. هدف اصلی از این کار، رسیدن به تعداد سلول کافی برای پیوند (معمولاً حداقل ۲ میلیون سلول به ازای هر کیلوگرم وزن بیمار) در تعداد جلسات آفرزیس کمتر (اغلب یک یا دو جلسه) است. این امر نه تنها شانس موفقیت پیوند را بالا میبرد، بلکه هزینه و فشار فیزیکی ناشی از جلسات متعدد آفرزیس را برای بیمار کاهش میدهد.
موارد مصرف خارج از برچسباستفاده از پلریکسافور در موارد زیر، اگرچه توسط نهادهای رگولاتوری اصلی تایید نشده، اما بر اساس شواهد بالینی قوی و دستورالعملهای تخصصی در بسیاری از مراکز معتبر جهان انجام میشود:
بسیج سلولهای بنیادی در لنفوم هوچکین
- توضیحات بالینی و کاربردی: منطق استفاده از پلریکسافور در لنفوم هوچکین کاملاً مشابه لنفوم غیرهوچکین است. این بیماران نیز اغلب به دلیل دریافت رژیمهای شیمیدرمانی سنگین، در معرض خطر بالای شکست در بسیج سلولهای بنیادی با G-CSF به تنهایی قرار دارند. افزودن پلریکسافور به رژیم بسیج، شانس جمعآوری سلولهای کافی برای پیوند اتولوگ را در این گروه از بیماران به طور معناداری افزایش میدهد.
بسیج سلولهای بنیادی در اهداکنندگان سالم برای پیوند آلوژنیک
- توضیحات بالینی و کاربردی: در برخی موارد، اهداکنندگان سالم سلول بنیادی نیز پاسخ مناسبی به G-CSF به تنهایی نمیدهند. برای به حداکثر رساندن تعداد سلولهای جمعآوری شده از اهداکننده و کاهش تعداد جلسات آفرزیس برای او، میتوان از پلریکسافور استفاده کرد. این کار به ویژه زمانی اهمیت دارد که گیرنده پیوند به تعداد سلول بسیار بالایی نیاز دارد یا در پروتکلهای خاصی مانند پیوند هاپلوایدنتیکال (پیوند با نیمه تطابق).
بسیج مجدد پس از شکست در تلاش اول (Rescue Mobilization)
- توضیحات بالینی و کاربردی: اگر بیمار مبتلا به هر نوع بدخیمی (که کاندید پیوند اتولوگ است) یک دوره بسیج با G-CSF (همراه یا بدون شیمیدرمانی) را تجربه کرده و تعداد سلولهای بنیادی جمعآوری شده ناکافی بوده است، میتوان در تلاش بعدی از پلریکسافور به عنوان یک استراتژی “نجات” استفاده کرد. این رویکرد شانس بیمار را برای رسیدن به تعداد سلول کافی و پرهیز از نیاز به روش تهاجمیتر برداشت مستقیم از مغز استخوان افزایش میدهد.
کاربردهای تحقیقاتی در بدخیمیهای خونی و تومورهای توپر
- توضیحات بالینی و کاربردی: نقش محور SDF-1α/CXCR4 در ایجاد یک “محیط محافظ” برای سلولهای سرطانی در مغز استخوان و سایر نقاط بدن در حال بررسی است. تئوری مطرح شده این است که استفاده از پلریکسافور میتواند سلولهای سرطانی (مانند سلولهای لوسمی حاد میلوئیدی) را از این پناهگاهها خارج کرده و آنها را نسبت به شیمیدرمانی حساستر کند. این کاربرد همچنان در مراحل اولیه تحقیقات بالینی قرار دارد و بخشی از درمان استاندارد محسوب نمیشود.
